ЗОЛГЕНСМА: препарат ценою в жизнь

Многие, особенно жители нашей республики, наверняка слышали о препарате Золгенсма, который стоит баснословных денег. А именно, 2,1 млн долларов (156 млн рублей). Цена в рублях скачет в зависимости от курса доллара, как вы понимаете.

Так почему препарат, который жизненно важен некоторым категориям людей, стоит таких денег? Мы попытались разобраться.

Самый дорогой лекарственный препарат в мире предназначен для лечения СМА.

Что такое СМА? Спинальная мышечная атрофия – это смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе которого у человека происходит атрофия скелетной мускулатуры. Человек перестает ходить, сидеть и стоять самостоятельно.

Отчего возникает? Возникает из-за потери участка хромосомы или мутации гена SMN1. Как следствие, нарушается синтез SMN белка, а его недостаток приводит к атрофии скелетной мускулатуры. Примерно каждый 40-й житель мира является носителем мутации в гене SMN1. Чтобы болезнь проявилась, носителем этой мутации должны быть оба родителя.

Какие есть препараты? Их два. В России зарегистрирован только один. Это «Спинраза». Лечение им выходит очень дорогое: первый год – 6 инъекций (стоимость одной около 8 млн. руб.), а после всю жизнь – 3 инъекции в год.

Второй препарат – «Золгенсма». В России пока не зарегистрирован. Достаточно одной инъекции.

Отличие «Спинразы» от «Золгенсмы». Не углубляясь в медицинские термины, «Спинраза» производит белок, который дублирует функции дефектного белка. То есть временно нейтрализует следствие болезни. А «Золгенсма» нейтрализует причину. Заменяет мутировавший ген на полноценный.

Второе отличие – продолжительность лечения. «Золгенсма» – требуется лишь одна инъекция, «Спинраза» – инъекции до конца жизни. То есть в долгосрочной перспективе «Золгенсма» выгоднее финансово.

Так почему так дорого? В стоимость препарата входит стоимость всех клинических испытаний, затрат на разработку, тестов, которые потребовались для того, чтобы лекарство было создано и одобрено. Грубо говоря, люди платят за ошибки врачей. Чем больше времени было потрачено на его разработку, чем больше клинических испытаний проводилось, тем вероятнее, что стоимость препарата будет гарантированно расти вверх. А так как препарат ориентирован на очень узкий круг людей, соответственно, все затраты на разработку и тестирование легли на их плечи. Будь препарат так же широко применяем, как, к примеру, парацетамол, его стоимость бы сразу уменьшилась в разы.

По некоторым оценкам разработка и клинические испытания одного лекарства для генной терапии обходятся в несколько миллиардов долларов. А покрыть эти расходы очень сложно, так как эта группа заболеваний достаточна редкая. К примеру, СМА возникает у одного из 10 тысяч новорожденных.

Помимо этого, разработчики такого рода препаратов являются по своей сути монополистами, то есть они могут устанавливать цены, которые максимизируют их доходы в короткий срок. Конкуренция в этой отрасли достаточно слабая.

Но есть и хорошие новости. Как сообщает новостной интернет-проект Mash, российские врачи научились онлайн делать укол «Золгенсма». Так как препарат не зарегистрирован в России, чтобы сделать инъекцию, приходилось ездить в США. Но эпидемия коронавируса смешала все карты.

Американские врачи даже хотели приехать и провести мастер-класс российским медикам, но ситуация с COVID-19 совсем усугубилась, пришлось давать уроки онлайн. Недавно кололи препарат маленькому мальчику. Видео прилагается.

Есть и призрачная, но надежда, что со временем стоимость «Золгенсма» и препаратов такого рода будет снижаться. На разных стадиях разработки находятся несколько продуктов для лечения этого заболевания. И если на рынке сформируется конкуренция, то не в очень скором будущем можно ожидать снижения стоимости препарата, цена которому чья-то жизнь.

Золгенсма Спинраза СМА
Если вы заметили ошибку, выделите необходимый текст и нажмите Ctrl+Enter, чтобы сообщить об этом редакции
Оцените первым
(0 оценок)
Пока еще никто не оценил
Пока никто не рекомендует
Авторизируйтесь ,
чтобы оценить и порекомендовать

Комментарии

Культура
В СКФО снимают большое документальное кино о людях, религиях и жизни современного кавказского мира. Об этом сообщает «Кавказ Сегодня». Съемки документального фильма под названием «Две вершины Кавказа», посвященного взаимоотношению людей и религий, уже начались в Дагестане, в Дербенте. Съемки также запланированы в Чечне, Северной Осетии, Кабардино-Балкарии, Карачаево-Черкесии и Ставропольском крае. Это двухсерийный фильм о жизни молодых представителей двух...
Культура
В селении Ногкау откроется выставка известного российского скульптора Владимира Соскиева, посвященная его отцу, который не вернулся с фронта. Об этом «15-му Региону» сообщила директор Северо-Кавказского филиала Государственного музея изобразительных искусств им. А.С. Пушкина Галина Тебиева. «Это абсолютно личная инициатива скульптора Владимира Соскиева. Выставку он проводит в память о своем отце, которого никогда не видел», – рассказала собеседница. По ее...
Криминал
Министр экологии и природных ресурсов Чермен Мамиев, задержанный по подозрению в превышении полномочий, остается под стражей до 27 ноября, сообщили «КрыльямTV» в объединенной пресс-службе судов общей юрисдикции Северной Осетии. «Ленинский районный суд Владикавказа постановил продлить срок содержания под стражей Чермену Мамиеву на два месяца, до 27 ноября включительно», - рассказал собеседник. Напомним, министр экологии и природных ресурсов Северной Осетии...
Общество
В инфекционную больницу Цхинвала доставлен бригадой скорой помощи из поселка Цинагар Ленингорского района мужчина с признаками недомогания и высокой температурой, у которого лабораторно подтвержден коронавирус, сообщила «Рес» и.о. министра здравоохранения и соцзащиты Алла Чочиева. По ее словам, у жителя республики в результате КТ-исследования выявлена двусторонняя пневмония, высокая температура, был взят тест на короновирус, который показал положительный...
Общество
Еще один человек в Северной Осетии стал жертвой коронавируса. Таким образом общее числом умерших в регионе составило 69. По состоянию на 08:00 25 сентября число заразившихся коронавирусом нового типа в Северной Осетии выросло за сутки до 5679 человек. Об этом сообщил Роспотребнадзор. «Количество выявленных случаев заражения COVID-19 в республике за последние сутки увеличилось на 35 и достигло 5679», – говорится в сообщении.
Общество
Питьевая вода в станице Архонская не соответствует стандартам качества. Как сообщает ГТРК «Алания», после обнаружения в ней примесей специалисты взяли повторную пробу. Результаты станут известны в пятницу. «Специалисты предпринимают меры. Обнаружена возможная точка, где произошла авария, и возможен подсос каких-то грунтовых вод. В данный момент специалисты выехали и пытаются определить, действительно ли это предположение или нет. Для этого им нужно сделат...
Происшествия
Сотрудники отдельного батальона ДПС УМВД России по г. Владикавказу задержали 33-летнего жителя Дигоры, который нецензурно выражался и угрожал 70-летнему пенсионеру. Конфликт был пресечен автоинспекторами во время патрулирования. Полицейские увидели, как из автомобиля на ул. Владивостокская вышел молодой человек и, преградив дорогу автомобилю «ВАЗ-2107», за рулем которого находился пожилой мужчина, достал пневматический пистолет и начал выражаться нецензур...
Криминал
Южный окружной военный суд рассмотрит уголовное дело в отношении участника вооруженных нападений на полицейских и военнослужащих в Северной Осетии и Ингушетии в 2010-2012 году, сообщила «КрыльямTV» представитель управления Генпрокуратуры России в СКФО Евгения Крылова. «Заместитель Генерального прокурора РФ утвердил обвинительное заключение по уголовному делу в отношении уроженца Назрани. Он обвиняется по ч.2 ст.210 УК РФ (участие в преступном сообществе),...
Криминал
Следователем отдела по расследованию преступлений в сфере экономики СУ УМВД России по г. Владикавказу по материалам, собранным сотрудниками отдела экономической безопасности и противодействия коррупции, возбуждены уголовные дела в отношении главного бухгалтера одного из учреждений здравоохранения. Женщина подозревается в совершении преступлений, предусмотренных статьей 160 УК РФ «Присвоение или растрата с использованием своего служебного положения». При п...